全球首个！强生IL-23双重抑制剂获FDA批准用于溃疡性结肠炎

2024年9月11日，强生宣布FDA已批准Tremfya（Guselkumab）用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者。

据悉，Tremfya是首个也是唯一一个获批用于治疗活动性溃疡性结肠炎的针对白细胞介素23（IL-23）的双重作用抑制剂。在关键的QUASAR研究中，该药物在一年内表现出具有高度统计学意义的内镜缓解率。

关于炎症性肠病

溃疡性结肠炎是一种炎症性肠病（IBD），会导致消化道发炎并损害结肠内壁。目前IBD的病因和发病机制仍未被完全阐明，主流观点认为是自身免疫功能紊乱，触发异常的免疫反应，导致免疫系统攻击消化道内的正常细胞。

患者可能会出现一系列不可预测的症状，包括排便稀软和更频繁、直肠出血或血便、持续腹泻、腹痛、食欲不振、体重减轻和疲劳。

2019年IBD的全球患病人数约为490万，其中中国的患者数量达到了91万；美国有超过100万IBD患者，且患病率还在持续上升。当前全球IBD市场规模已增加至180亿美元。

关于Tremfya

Tremfya是全球首个获批的IL-23抑制剂，可选择性结合IL-23的p19亚基，抑制其与IL-23受体的相互作用，对多种自身免疫性疾病具有良好疗效；它可阻断IL-23，同时还可与产生 IL-23的细胞上的受体CD64结合。

根据药渡数据，目前Tremfya已获批用于治疗斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎和溃疡性结肠炎。此外，2024年6月，强生向FDA提交了一份sBLA，用于治疗中度至重度活动性克罗恩病成人患者。

本次在溃疡性结肠炎的适应症获批主要基于IIb/III期QUASAR研究的数据，该研究评估了Tremfya对中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者的疗效和安全性，这些患者对常规疗法、其他生物制剂和/或JAK抑制剂反应不足或不耐受。

结果显示：

• 50%每4周接受Tremfya 200mg皮下维持治疗、以及45%每8周接受Tremfya 100mg皮下维持治疗的患者，在第44周达到临床缓解的主要终点，而接受安慰剂治疗的患者这一比例为19%。
• 接受Tremfya皮下维持治疗一年后，34%（200mg）和 35%（100mg）的患者达到内镜缓解，而接受安慰剂治疗的患者这一比例为15%。
• 在诱导治疗阶段，接受Tremfya或安慰剂治疗的患者中，最常见的不良反应（>2%）是呼吸道感染。在维持治疗阶段，接受Tremfya治疗或安慰剂治疗的患者中，最常见的不良反应（>3%）是注射部位反应、关节痛和上呼吸道感染。

参考资料

强生官网